Erfolgreiche Gentherapie: Patient mit neuer DNA
Erstmals konnte mittels einer Gentherapie einem Patienten mit einer erblichen Blutkrankheit geholfen werden. Ob das Verfahren auch sicher ist, muss sich noch zeigen.
BERLIN taz | Einem internationalem Forscherteam gelang es jetzt erstmals, einem an der erblichen Blutkrankheit Beta-Thalassämie leidenden Patienten mittels einer Gentherapie zu helfen. Bei der Beta-Thalassämie produziert der Körper durch einen Gendefekt nicht genug von dem roten Blutfarbstoff Hämoglobin, der im Körper den Sauerstofftransport übernimmt. Bei schweren Ausprägungen der Krankheit müssen Betroffene daher lebenslang Bluttransfusionen erhalten. Ansonsten konnte bisher nur eine Transplantation von Blutstammzellen aus dem Knochenmark helfen, vorausgesetzt, es fand sich ein passender Spender.
Der gentherapeutische Versuch wurde schon vor drei Jahren durchgeführt. Der damals 18-jährige Patient erhielt Blutstammzellen, bei denen das fehlerhafte Gen ersetzt worden war. Die Blutstammzellen kommen von dem Patienten selbst. Um das neue Gen in die Zellen einzuschleusen, nutzten die Forscher eine von einem Aidsvirus abgeleitete Genfähre.
Seit über zwei Jahren habe der Patient jetzt keine Bluttransfusion mehr erhalten müssen, berichten Philippe Leboulch von der Harvard-Universität, Boston, und 37 Kollegen in der aktuellen Ausgabe von Nature.
Sie warnen jedoch vor zu viel Euphorie. Denn noch sei nicht ganz sicher, dass kein "bösartiger" Nebeneffekt auftrete. Blutuntersuchungen zeigten, dass die Aktivität des sogenannten HMGA-Gens verändert wurde, das bei der Steuerung der Blutstammzellen eine Rolle spielt. Als Folge sei bei dem Patienten eine leichte, bisher aber gutartige Ausbreitung dieser Zellen aufgetreten. Es muss sich erst noch zeigen, dass es sich nicht um eine Vorstufe von Blutkrebs handelt.
In der Vergangenheit sind wiederholt gentherapeutische Ansätze nicht weiter verfolgt worden, da nach der Übertragung der genveränderten Zellen bei den Patienten Leukämien auftraten. Auslöser dafür sollen die damals genutzten Genfähren gewesen sein. Die Hoffnung der Forscher ist, dass diese "Nebenwirkung" mit der jetzt genutzten Genfähre nicht mehr auftritt.
Die von einem HI-Virus abgeleitete Genfähre wurde schon einmal eingesetzt, und zwar im letzten Jahr bei zwei Kindern, die an einer schweren Erbkrankheit des Nervensystems litten. Leukämie oder auch andere Krebsformen sind bei ihnen bisher nicht beobachtet worden.
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