Erfolgreiche Gentherapie

GENVERÄNDERTE KNOCHENMARKZELLEN Einem Forscherteam gelang es erstmals, Kindern mit einer Gehirnerkrankung mittels einer Gentherapie zu helfen

PARIS dpa | Eine neue Gentherapie weckt Hoffnung, eine schwere Gehirnkrankheit erfolgreich behandeln zu können. Einem Forscherteam gelang es, den Verlauf der sogenannten Adrenoleukodystrophie (ALD) bei zwei Jungen zu stoppen. Es sei das erste Mal, dass eine sehr schwere Gehirnkrankheit mit einer Gentherapie gebremst werden konnte, teilten die beteiligten Wissenschaftler in Paris mit.

Die Krankheit, die schwere Hirnschäden verursacht, ist vor allem durch den Hollywoodfilm „Lorenzos Öl“ mit Nick Nolte und Susan Sarandon bekannt. Er erzählt vom Überlebenskampf eines an ALD erkrankten Jungen. Für die neue Behandlung entnahmen die Forscher den beiden Kindern zunächst Stammzellen des Knochenmarks, um in diesen dann das für die Krankheit verantwortliche Gen zu ersetzen. Anschließend zerstörten die Forscher das Knochenmark der Jungen und schleusten die korrigierten Zellen wieder in die Körper ein. Diese begannen daraufhin, neues Knochenmark und neue Blutzellen zu bilden, schreibt das Team um den Franzosen Patrick Aubourg im Wissenschaftsjournal Science.

„Das Verfahren ist noch weit davon entfernt, eine Routinebehandlung zu sein, aber es ist sehr vielversprechend“, sagte der an dem Projekt beteiligte Christof von Kalle vom Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen in Heidelberg. Künftig könnten eventuell auch Krankheiten wie die Sichelzellanämie oder die Thalassämie mit einer ähnlichen Therapie behandelt werden. Für an ALD erkrankte Kinder, die keinen Knochenmarkspender hätten, sei das Verfahren derzeit die einzige echte Hoffnung.

Noch zwei Jahre nach der Behandlung wurden laut den Forschern in den Körpern der beiden Kinder Blutzellen mit gesunden ALD-Proteinen nachgewiesen. Es habe sich herausgestellt, dass selbst ein Anteil von rund 15 Prozent ausreiche, um den Verlauf der Krankheit zu stoppen.

Ursache der Erbkrankheit ALD ist eine Mutation auf einem Erbgutträger, dem X-Chromosom. Diese verursacht eine Rückbildung der Myelin-Hüllen, die die Nervenfasern umgeben. Die häufigste Form der Krankheit trifft Jungen ab einem Alter von sechs bis acht Jahren. Die meisten sterben, bevor sie das Erwachsenenalter erreichen.

Ganz risikolos ist die Therapie nicht. Es besteht die Gefahr, dass es zu nicht beabsichtigten Genveränderungen kommt. Im schlimmsten Fall könnte eine Leukämie entstehen. „Man kann daher nicht sagen, dass jetzt schon alles in trockenen Tüchern ist“, sagte von Kalle.